임상 시험 대상자 수 산출 방법 알아보기

임상 시험 대상자 수 산출 방법, 왜 중요할까요?

새로운 치료법이나 약이 세상에 나오기까지는 정말 많은 과정이 필요하죠. 그중에서도 사람에게 직접 적용해 효과와 안전성을 확인하는 임상시험은 빼놓을 수 없는 단계입니다. 그런데 임상시험을 할 때 ‘몇 명이나 참여해야 할까?’ 이 질문, 생각보다 아주 중요하답니다. 만약 필요한 사람 수보다 너무 적은 인원으로 시험을 진행한다면, 애써 얻은 결과가 믿을 만하지 않게 될 수도 있거든요. 그래서 오늘은 바로 이 임상 시험 대상자 수 산출 방법에 대해 이야기해 보려고 합니다.

임상시험 참가자 수, 무엇을 고려해야 할까요?

임상시험에 필요한 대상자 수를 정할 때는 몇 가지 핵심 요소를 꼭 따져봐야 합니다. 마치 건물을 짓기 전에 설계도를 꼼꼼히 보는 것처럼 말이죠. 대표적으로는 **유의수준**, **검정력**, 그리고 우리가 알고 싶은 **효과 크기**가 있어요.

• 유의수준 (Significance Level): 이건 ‘실제로는 효과가 없는데, 우연히 효과가 있는 것처럼 잘못 판단할 확률’을 얼마나 허용할 것인지 정하는 기준이에요. 보통 5% (0.05)로 설정하는데요, 이 숫자가 낮을수록 더 보수적으로, 즉 더 확실한 증거가 필요하다는 뜻이라 대상자 수가 늘어날 수 있어요.
• 검정력 (Power): 이건 반대로 ‘실제로 효과가 있을 때, 그걸 제대로 찾아낼 확률’을 말해요. 주로 80%나 90%로 설정하는데요, 검정력이 높을수록 실제 효과를 놓치지 않을 가능성이 커지지만, 그만큼 더 많은 대상자가 필요해진답니다.
• 효과 크기 (Effect Size): 우리가 개발한 치료법이 기존 치료법이나 위약과 비교했을 때 ‘얼마나 차이가 날 것으로 예상하는지’를 숫자로 나타낸 거예요. 예상 효과 크기가 클수록 (예: 혈압이 10이 아닌 20만큼 크게 떨어질 것 같다) 필요한 대상자 수는 줄어들지만, 작은 차이까지 잡아내려면 당연히 더 많은 인원이 필요하겠죠?

어떤 데이터를 쓰느냐에 따라 계산법이 달라진다고요?

임상시험에서 얻는 데이터는 여러 종류가 있어요. 키나 몸무게, 혈압처럼 숫자로 쭉 이어지는 ‘연속형 자료’가 있고요, ‘병이 나았다/낫지 않았다’, ‘부작용이 생겼다/안 생겼다’처럼 딱 떨어지는 ‘범주형 자료’도 있죠. 임상 시험 대상자 수 산출 방법도 이 데이터의 종류에 따라 달라져요.

연속형 자료를 다룰 때는 주로 평균과 표준편차 같은 값들을 이용해서 계산하고요, 범주형 자료일 때는 어떤 사건이 발생한 ‘비율’이나 두 그룹 간의 ‘비율 차이’를 가지고 대상자 수를 계산하게 됩니다. 언뜻 복잡해 보이지만, 데이터의 성격에 맞춰 가장 적절한 방법을 쓰는 것이 중요해요.

연구 디자인이 표본수에 영향을 미친다고요?

임상시험은 연구 목적에 따라 다양한 형태로 설계돼요. 예를 들어, 새로 개발한 약이 기존 약보다 ‘더 좋다’는 것을 증명하고 싶다면 ‘우위성 연구’를, 최소한 기존 약만큼 ‘나쁘지 않다’, 즉 효과가 비슷하다는 것을 보이고 싶다면 ‘비열등성 연구’를 진행하죠. 그리고 두 약의 효과가 ‘거의 똑같다’는 것을 증명하는 ‘동등성 연구’도 있고요.

이 연구 디자인에 따라서도 임상 시험 대상자 수 산출 방법이 달라집니다. 특히 비열등성이나 동등성 연구는 두 그룹 간의 작은 차이까지도 ‘비슷하다’고 판정해야 하기 때문에, 우위성 연구보다 더 많은 대상자가 필요한 경우가 많답니다. 제가 경험했을 때도, 이 디자인별 차이를 이해하는 게 처음에는 좀 어렵더라고요.

이해를 돕기 위해 간단한 표로 정리해 볼까요?

구분	설명	표본수 특징
유의수준 (α)	1종 오류 허용치 (보통 0.05)	낮을수록 증가
검정력 (1-β)	실제 효과 발견 확률 (보통 0.8 이상)	높을수록 증가
효과 크기	임상적 차이의 크기	클수록 감소

실제 사례에서는 어떻게 적용될까요?

예를 들어, 새로운 감기약이 기존 감기약보다 기침을 멈추는 데 얼마나 효과적인지 보는 임상시험을 한다고 상상해 봐요. 여기서 ‘기침이 멈추는 비율’을 측정한다면 이건 범주형 자료가 되겠죠. 우리는 이 새로운 약이 기존 약보다 ‘최소 15%는 더 효과가 좋을 것 같다’고 예상하고, 유의수준은 5%, 검정력은 80%로 설정했어요. 이런 정보들을 바탕으로 통계적인 계산을 하면, 필요한 최소 임상 시험 대상자 수를 구할 수 있답니다. 이 과정이 정확해야만 나중에 ‘이 약이 정말 기침에 효과가 있다!’고 자신 있게 말할 수 있는 근거가 마련되는 거죠.

결론적으로, 왜 표본수 산출이 중요할까요?

결국 임상시험에서 임상 시험 대상자 수 산출 방법을 정확하게 아는 것은 연구의 성패를 좌우할 만큼 아주 중요해요. 너무 적은 수로는 원하는 효과를 제대로 보여주지 못해 연구가 실패할 수 있고, 너무 많은 수로는 불필요한 시간과 비용, 그리고 무엇보다 귀한 임상시험 참가자분들의 부담만 늘릴 수 있기 때문이죠. 올바른 표본수 산출은 임상시험 결과의 신뢰성을 높여, 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하는 데 꼭 필요한 과정입니다. 앞으로 임상시험 결과를 보실 때, ‘과연 적절한 수의 사람이 참여했을까?’ 하고 한번쯤 생각해보시면 어떨까요?

자주 묻는 질문